Lai zāles nonāktu pie pacienta, ir nepieciešams garš un specifisks izpētes ceļš. Klīniskie pētījumi ir viens no šī ceļa posmiem, kurā zāles tiek pārbaudītas ārstniecības iestādēs konkrētu pacientu ārstēšanā. Pirms zāļu izmantošanas klīniskos pētījumos tās ir pētītas laboratorijās un pirmsklīniskā izpētē. Pirms pētījuma uzsākšanas klīniskā pētījuma sponsors (persona vai uzņēmējsabiedrība, kas atbild par pētījuma veikšanu) saņem atļauju no Zāļu valsts aģentūras un Ētikas komitejas, kuras uzdevums ir raudzīties, vai tiek ievērotas visas pacientu tiesības.
Zāļu klīniskos pētījumus veic, lai atklātu vai pārbaudītu pētāmo zāļu iedarbību, noteiktu to nevēlamās blakusparādības un/vai pētītu zāļu uzsūkšanos, sadali organismā, metabolismu un izvadīšanu.
Ir būtiski pārliecināties, kas ar pētāmajām zālēm notiek cilvēka organismā: kā tās uzsūcas vai noārdās, kā tiek izvadītas no organisma. To cenšas noskaidrot klīnisko pētījumu pirmajā fāzē.
Otrajā klīnisko pētījumu fāzē tiek pētīts, kāda varētu būt piemērotākā zāļu deva. Trešajā klīnisko pētījumu fāzē nosaka pētāmo zāļu efektivitāti konkrētu slimību ārstēšanā, kā arī salīdzina tās ar jau esošajām zālēm, lai noskaidrotu, vai jaunās zāles ir efektīvākas. Līdz ar katru izpētes fāzi pieaug pētījumos iesaistīto pacientu skaits: pirmajā fāzē ir mazāk pacientu, trešajā – daudz vairāk.
